分子標靶治療是以癌細胞所特有的標誌性分子為作用靶點，發展出有效的阻斷劑，有效積極干預細胞發生癌變的環節， 如細胞信號傳遞通路、原癌基因和抑癌基因、細胞因子及受體、腫瘤血管形成、自殺基因等，從分子水平上來逆轉這種細胞的惡性生物學行為， 從而抑制腫瘤細胞生長，這種治療是完全有別于傳統放化療的”通殺”生物治療模式。

分子標靶治療是標靶治療中特異性最高的治療方法，可以避免了一般化療藥物的無選擇性不良的反應。分子標靶治療策略離不開癌症的發生、發展與轉移等各個階段，以及腫瘤的形成和其生存的微環境。

分子標靶治療的靶點可以是癌細胞本身、供應腫瘤的血管及其生存的微環境。標靶治療可以通過抑制癌細胞增殖、干擾癌細胞週期、誘導癌細胞分化、抑制癌細胞轉移及誘導癌細胞凋亡等途徑達到治療惡性腫瘤的目的。另外癌細胞的生長因子接受體（epidermal growth factor receptor，EGFR）、信號傳遞分子、細胞週期蛋白、細胞凋亡調節因數、蛋白水解酶、血管內皮生長因子（vascular endothelial growth factor，VEGF） 等都可以作為腫瘤分子標靶治療的靶點。