2023 年 1 月 27 日，美國食品和藥物管理局 (FDA) 核准 elacestrant（Orserdu，Stemline Therapeutics，Inc.）上市，可以用於荷爾蒙受體陽性、HER2 陰性、ESR1 突變的晚期或轉移性乳癌的停經後女性或成年男性，且曾經至少接受過一種荷爾蒙治療，病情仍然惡化者。

FDA 還核准了 Guardant360 CDx 檢測作為輔助診斷共聚，用於識別乳癌患者是否有ESR1 突變，方可接受 elacestrant 治療。

在 EMERALD (NCT03778931) 是一項隨機、開放標籤、主動對照、多中心試驗，這，收錄了 478 名患有荷爾蒙受體陽性、HER2 陰性晚期或轉移性乳癌的停經後女性或成年男性，其中 228 名患者接受基因檢測發現有 ESR1 突變。 要求患者在入組之前至少接受過一種荷爾蒙治療，但病情仍然惡化，爾蒙治療包括含有 CDK4/6 抑制劑的治療。 符合條件的患者可能已經在晚期或轉移性乳癌中先前接受了多達一種的化療。 患者被隨機分配 (1:1比例) 接受每天一次口服 elacestrant 345 mg (239個患者) 或研究者選擇的爾蒙治療治療 (n=239)，其中包括fulvestrant (n=166) 或芳香環酶抑制劑 (n=73)。

根據 ESR1 突變狀態（分成為:有檢測到與未檢測到）、既往是否接受過fulvestrant，和是否有內臟轉移，隨機化進行分層。

而ESR1 突變狀態是使用 Guardant360 CDx 測定通過血液循環腫瘤脫氧核糖核酸 (ctDNA) 來確定，並且僅限於配體結合域(LBD)中的 ESR1 錯義突變。

之後評估了療效，主要療效結果指標是無進展生存期（PFS），由獨立影像審查委員會評估。期待在意向治療 (ITT) 人群和 ESR1 突變患者亞組中觀察到 PFS 的統計學顯著差異。

在 228 名 (約48%) 有 ESR1 突變的患者中，elacestrant 治療組的中位 PFS 為 3.8 個月，研究者選擇的爾蒙治療治療組為 1.9 個月。 風險比 [HR] 為 0.55。

對 250 名 (52%) 無 ESR1 突變患者的 PFS 探索性分析顯示 HR 為 0.86（95% CI：0.63，1.19），表明意向治療人群的PFS改善主要歸因於在 ESR1 突變人群中觀察到的結果。

elacestrant最常見副作用:

肌肉骨骼疼痛、噁心、膽固醇升高、AST 升高、三酸甘油酯升高、疲勞、血色素降低、嘔吐、ALT 升高、鈉降低、肌酐升高、食慾下降、腹瀉 、頭痛、便秘、腹痛、潮熱、消化不良。

目前推薦的 elacestrant 劑量為 345 mg，每天一次隨食物口服，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。

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